阅读下文，完成下列各题。
神奇的基因疗法：人类健康长寿的希望
随着人类遗传学的发展，研究人员认识到，人类最基本的遗传单位是染色体上的基因，基因是“制造”和“操纵”人类机体的蓝图，它指挥着细胞合成人类生命的基础——蛋白质。但是，当基因发生变化时，其编码的蛋白质不能履行自己正常的功能，这种情况下可能会出现疾病。
经过多年的研究，研究人员寻找到了多种纠正缺陷基因的方法，其中最普遍的方法是将正常的基因插入基因组非特定的位置以取代有缺陷(也称为失效或致病)的基因。在这种方法中，研究人员通常会利用被称作传病媒介的载体将正常或治疗基因递送到病人的目标细胞中。目前，最常见的传痛媒介是已被人为改变携带了人体正常DNA的病毒。病毒在漫长的进化过程中，形成了一套独特的方式将白已的基因递送到人体细胞中，致使人体发病。研究人员试图除去病毒基因组中导致人体患病的基因，并加入治疗基因，然后利用病毒递送基因的特殊能力医治人类疾病。
当病毒性传病媒介在抵达目标细胞(如肝或肺细胞)后，它便将携带的治疗人类基因的遗传物质“卸下”留在目标细胞中。在治疗基因给出的遗传指令下，细胞开始产生具有相应功能的蛋白质，从而恢复目标细胞的正常功能。通常，用于基因疗法传病媒介的病毒类型包括：逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒(AAV)和疱疹单式病毒。不同的病毒在人体中攻击的目标各不相同，因此它们在作为传病媒介时，携带的治疗基因和目标细胞也不尽相同。
当然，除利用传病媒介递送治疗基因治疗疾病的方法外，还有其他几种非病毒递送基因的方法供研究人员选择。其中最简单的方法是直接向目标细胞“注入”治疗性DNA，然而这种方法应用范围十分有限，原因是它只适用于少数人体组织，却需要大量的DNA。现在，研究人员在实验将一条人造染色体或者称第47条染色体注入目标细胞中，这条人造染色体将与人体细胞中的23对(46条)染色体并存，不影响它们的工作或引起它们发生突变，同时也不会受人体免疫系统攻击。研究人员希望能将人造染色体作为一个大的传病媒介，携带大量的遗传密码。这种方法目前存在的问题是，将如此之大的分子递送到目标细胞的核内十分困难。
尽管基因疗法从理论上讲具有很强的可行性，但在实践中却遇到了不少的困难。美国首例基因疗法临床试验开始于1990年，至今没有取得明显的效果。1999年，18岁的杰斯·格尔辛格接受试验性基因疗法治疗鸟氨酸转羧酶缺乏症时，在治疗的第4天由于多器官停止工作而去世。据认为，用作传病媒介的腺痛毒引起人体免疫系统强烈反应是导致杰斯死亡的原因。
研究人员发现，有不少因素影响了基因疗法治疗遗传疾病的效果，其中包括基因疗法自然生命短、人体免疫系统反应强烈、病毒传病媒介存在的问题和多基因疾病。具体来说，治疗性DNA不易“融入”基因组以及许多细胞的快速分裂这两方面的问题，导致基因疗法无法取得长久的治疗效果，病人不得不多次接受治疗；人体免疫系统对“入侵者”的强烈反应影响了基因疗法的有效性，同时免疫系统产生的免疫反应导致病人重复接受基因疗法的难度加大；病毒传病媒介会给病人带来潜在的危害，如毒性、免疫及炎症反应。此外，人们担心传病媒介在进入人体后也许会重新恢复致病的活力；对单基因变异引起的疾病来说，基因疗法是最有效的方法。但是实际上，人体许多疾病是由多基因变异引起的，因此单基因疗法难以奏效。(选自《科技日报》，有删节)
小题1:以下对“基因”这一概念的说明，正确的一项是( )
A．基因是人类最基本的遗传单位。
B．基因是“制造”和“操纵”生物机体的蓝图。
C．基因指挥着细胞合成人类生命的基础——蛋白质。
D．当基因发生变化且不能履行自己正常的功能时，人类就会出现疾病。小题2:下列表述，不符合原文意思的一项是( )
A．目前，最常见的传病媒介是已被人为改变携带了人体正常DNA的病毒。病毒在漫长的进化过程中，形成了—套独特的方式将自己的基因递送到人体细胞中，致使人体发病。
B．不同的病毒在人体中攻击的目标各不相同，但它们在作为传病媒介时，携带的治疗基因和目标细胞却是相同的。
C．研究人员希望能将人造染色体作为一个大的传病媒介，使之携带大量的遗传密码，尽管将如此之大的分子递送到目标细胞的核内十分困难。
D．尽管基因疗法从理论上讲具有很强的可行性，但在实践中却遇到了不少的困难。小题3:根据文中提供的信息，以下推断正确的一项是( )
A．随着人类遗传学的发展，研究人员一定会通过艰苦的努力。探求更多更好的纠正缺陷基因的方法。
B．尽管基因疗法从理论上讲具有很强的可行性，但在实践中却遇到了不少的困难。特别是临床试验的失败，定然会令研究人员放弃这种试验。
C．因为人体许多疾病是由多基因变异引起的，单基因疗法难以奏效，所以研究人员在以后的研究中会与医学研究人员共同探求这一课题。
D．因为直接向目标细胞“注入”治疗性DNA的方法应用范围十分有限，所以研究人员会不断扩大其应用范围。
